环磷酰胺可引起白细胞减少，腹泻、畏食、恶心或呕吐等胃肠道症状；用于白血病或淋巴瘤治疗时易发生高尿酸血症及尿酸性肾病；大剂量给药并大量补液时可产生水中毒；高剂量时可产生心肌坏死，偶可发生肺纤维化；长期给药，可产生继发性肿瘤；大剂量注射时可产生严重的出血性膀胱炎，出现膀胱刺激症状；少见的还有发热、过敏、脱发、荨麻疹、口腔黏膜溃疡、口咽部感觉异常、视物模糊、皮肤及甲床色素沉着、ALT升高、高钾血症、停经或精子缺乏、妊娠初期用药可致畸胎等。