探索罕见病药“上海模式”，上海医药罕见病项目有望超30个（最新发布）(2)

文彬曾负责其他药品的研发工作，她个人感觉，罕见病药物研发与之前工作最大的不同是，从产品立项开始，更多的是要从临床需求和患者的需要来入手，而不是从产品的盈利角度。

在社会规则层面，少数服从多数是普遍认知，但在健康问题上，少数也要有人守护。在朱丽红看来，做罕见病药物是上药人义不容辞的社会责任。

上海医药董事长周军表达了类似的观点，他在接受澎湃新闻专访时强调： “有些药用量不大，但你一定要生产的，这个是社会责任，中国医药行业有类似于上海医药这样的国企存在，是有它的必然性和必要性的。”

自2019年下半年推进罕见病业务平台，一年的时间里，上海医药对于因为原料供应原因停止生产的罕见病药物积极和原料供应商协商保供问题，目前已恢复了维A酸片、ACTH、青霉胺片、尿崩停等4个产品的生产。 

罕见病平台，不仅仅是供应药品

从起心动念到正式运营，罕见病业务平台用了约一年的时间，几个月以来，文彬已经接到不少临床医生提出的对于罕见病的需求。李平也接触了特别多的病友群，每天接很多电话，各种病友来求助。

“有的产品是上药没有的，我们不可能把全球所有的罕见病药物都覆盖一遍。”文彬表示，上药的罕见病业务平台不仅仅是供应药品，“未来我们期待这个平台不仅仅是一个创新研发的平台，更多的是全球罕见病药品，甚至于整合方案在中国落地转化的平台，我们希望他能够给患者提供更多的选择。”

想要达成这个工作需要内外兼修。

对内，上海医药将继续挖掘现有药物在罕见病的适应症，同时推动相关创新药物的研发。

对外，上海医药将持续推进罕见病研发项目，尤其是对于未在国内上市的罕见病药物，上海医药计划利用上药的国内外研发平台，加快国外已进入临床阶段药物以及罕见病新药的开发和引进，让全球的这些罕见病领域的成果能够在我们的平台上进行转化和落地。

根据世界卫生组织公布的数据，全球罕见病超过7000种，仅有约5%有药可治。实际上，在罕见病领域不乏武田、勃林格殷格翰、渤健、辉瑞等知名制药企业的加入，近几年国内外不少新兴公司也都参与其中。

文彬向澎湃新闻表示，除了上药之外，其实很多企业都想在罕见病领域投入，但一款创新的罕见病药物和诊疗方案能不能用到临床一线，还需要很长的一条路，而上药的优势是以目前十几个品种为基础，敢于在这个领域多进行资源的投入。

目前，上海医药已经在推进有十几个罕见病药物研发项目，预计未来5年，将超过30个。

谈及中国罕见病领域，文彬认为，中国罕见病领域属于方兴未艾，对于罕见病的认识也是近三年才逐渐的把它提到一个国家层面的高度，但幸运的是，与国外的差距在不断的缩小。

“我觉得未来的5年，可能中国对罕见病的关注投入和发展的速度将会更迅速，当然可能我们现在和某些国家比起来，我们的政策的支持还没那么完善，但我相信通过我们这样的大的平台的推动和国家的支持应该会有很大的改观。”文彬表示。

对于悬在罕见病领域的盈利问题，李平则用一句医药界广泛流传的一句话总结：“我们应当永远铭记，药物是为人类而生产，不是为追求利润而制造的。制药我们坚守这一信念，利润必将随之而来。”

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