探索罕见病药“上海模式”，上海医药罕见病项目有望超30个（最新发布）

戈谢病、白化病、先天性肌无力综合征、视网膜母细胞瘤……这些不为人熟知的疾病名字都出现在2018年公布的《第一批罕见病目录》，该目录共纳入有121种罕见病。

罕见病，又被称作孤儿病，虽然单个疾病发生率较低，但由于病种众多，加之人口基数大，中国罕见病患者总量据估算已经超过2000万。相比较动辄过亿的常见病患者群体，罕见病患者往往面临着无药可治或药物可及性低等诸多现实难点。

“健康中国2030”战略提出了“一个都不能少”的宏伟目标，但守护罕见病患者的健康谈何容易？针对这一难题，已经跻身世界500强的上海医药（601607.SH，02607.HK）给出了自己的回答。

2020年9月，上海医药正式成立运营上海上药罕见病医药有限公司，将罕见病作为集团四大创新发展板块之一，目前，上海医药已经拥有15个品种覆盖18个罕见病病症的产品，未来5年，罕见病药物研发项目有望超过30个。 

资源整合，探索罕见病药物领域的“上海模式”

罕见病患者并非突然显现的新群体，作为中国医药行业领先的大型药企，上海医药在罕见病药物的研发和生产上，早已坚守多年。

上海医药旗下的溴比斯的明是治疗罕见病重症肌无力的特效药，上海上药中西（外冈）制药有限公司车间副主任朱丽红从事该药的生产已经有20余年的时间。在她的回忆中，过去有患者因为缺药，按照药盒上地址和联系方式专门咨询，“我们说我们只是生产单位，没有销售的权利也不能销售，然后我们就给他销售的热线，然后跟他说是哪个药房能卖，然后他们就去买”。

“现在几乎没有（类似的求助）了。”朱丽红信心十足地告诉澎湃新闻，如今溴比斯的明的产能稳定，内部也有库存警戒线提醒，能比较好地满足市场上需求，“哪怕是突然之间量增大，也不存在缺药或者是断药的情况了。”

上海医药注射剂生产线

朱丽红埋头在一线车间，平时并未过多接触外面的故事，但当她看到一个患有重症肌无力的女孩出现在一个跳舞节目中时，朱丽红被女孩面对病魔的积极态度所打动，想到她可能也在服用自己车间生产的罕见病药物，她的内心充满喜悦：“感觉自己生产的药物帮到了一个人。”

上海医药在罕见病领域有其他企业无法比拟的优势，以朱丽红所在车间的溴比斯的明为例，上海医药拥有其原料药，避免了因为原料药买不到或者原料药提高价格而导致的产能供应问题。

刚刚跻身世界500强的上海医药，旗下药物品种超过800个，如果说过去若干罕见病药物像一颗颗小棋子散布在上海医药的大棋盘之上，那么2020年新成立运营的罕见病业务平台，则让罕见病药物聚集起来，运营得更有章法。

由零散供给到资源整合，这个重大变化还要回溯至2019年4月，彼时全国人大常委会副委员长、农工党中央主席陈竺等一行到上海医药上级公司——上实集团调研，期间陈竺副委员长提出，上海医药要坚持做好罕见病药品的生产，确保供应不断档，并继续研制新的品种和剂型；价格管理部门要合理核定、并尝试由医保支付更多的罕见病药品费用。

“如上海能在这三个方面有所探索，形成‘上海模式’，造福中国的人民群众， 还能走出国门，造福“一带一路”沿线国家的患者。”陈竺副委员长的嘱托语重心长，上药人放在了心上。

2019年下半年，上海医药正式开始专项推进罕见病药品工作。上海上药罕见病医药有限公司总经理文彬告诉澎湃新闻，上海医药现有产品中被用于治疗罕见病的共有15个品种，涉及18个罕见病病症。据现有公开信息显示，上海医药是国内拥有罕见病药品批文最多的企业之一。

国企担当，上海医药坚守罕见病药物领域

企业的投入可以满足罕见病患者的需求，是利好，但在当前环境中对于一家药企而言，罕见病领域的投入往往意味着盈利较少。

上海医药营销三部总经理李平提到这样一个案例：上海医药第一生化生产的促皮质激素在临床上可用于治疗婴幼儿痉挛，这个疾病的发病率只有约十万分之五，但对于患者而言，这个药物又是全球唯一能治愈的药物，“在国外大概要4万多美金一支，但在国内长期大概只有7块钱一支。

以另一款治疗肝豆病的青霉胺片为例，文彬介绍，这个药在中国一粒只卖七八毛钱，但在美国价格达到400美元左右，仿制药也要60多美元，“我们18个罕见病病症的药物，当中有相当一部分都是这种情况。”